继续前进!通用型 CAR-T 疗法获美国 FDA 放行

2017-11-08 序说
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近日,致力于开发异体 CAR- T 疗法的 Cellectis 公司宣布,美国 FDA 允许其在研产品 UCART123 的临床试验继续进行,治疗急性骨髓性白血病,以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。

本次成为众人关注焦点的 UCART123 是一款“通用型”CAR- T 疗法,在细胞的来源上与传统 CAR- T 疗法有所不同。在传统 CAR- T 疗法中,研发人员需要从患者体内提取 T 细胞,插入嵌合抗原受体(CAR),使 T 细胞针对癌细胞上的特定抗原,再把这些改造后的 T 细胞输回到患者体内治疗癌症。通用型 CAR- T 疗法则可以对异体 T 细胞进行提前制备,随时提供给患者。此外,它也不受患者自身 T 细胞质量的影响。

这款疗法针对的是急性骨髓性白血病以及 BPDCN 癌细胞表面上普遍表达的 CD123 抗原。今年 2 月,它成为了首款经过美国 FDA 批准进入临床试验的通用型 CAR- T 疗法。多名患者随后入组,接受治疗。

新药研发的道路从来不是坦途,突破性的创新疗法研发尤其如此。在这项早期临床试验中,一名患者不幸去世,这也让美国 FDA 在 9 月 4 日决定暂停这项试验,好在安全性上做重新设计。

在和美国 FDA 进行讨论后,Cellectis 决定对目前 UCART123 的 1 期临床试验进行以下改动:

降低 UCART123 细胞水平至每公斤 62500 个。降低环磷酰胺(cyclophosphamide)的用量至每天每平方米 750 毫克,持续 3 天。每日最高剂量不超过 1.33 克。在 UCART123 细胞输注当天引入特定的标准,它们包括没有在淋巴细胞清除后发生新的不受控的感染,没有发热,只使用替换剂量的糖皮质激素,没有器官出现功能障碍。确保每种治疗方案接下来的 3 名患者年龄都低于 65 岁。确保接下来的患者招募是 AML123 与 ABC123 两种方案的交错,两项研究的患者招募间隔应不小于 28 天。

目前,Cellectis 正在与研究人员和临床试验中心共同合作,以取得机构审查委员会(IRB)对于修改的批准。如果一切顺利,Cellectis 将恢复对患者的招募。

今年是 CAR- T 疗法的元年,我们也已经见证了两款 CAR- T 疗法的上市。如果通用型 CAR- T 疗法能够顺利问世,对于患者来说无疑又多了一条全新的治疗方案。

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