将 DNA 植入眼睛治疗视力丧失的疗法有望在美获批

2017-10-13 序说
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一种将 DNA 直接植入眼睛以逆转某类儿童视力丧失的开创性疗法,有望得到美国监管机构的批准。此前,一个由科学家组成的顾问委员会对这种由 Spark Therapeutics 研发的“基因疗法”表示了一致的支持。

如果美国食品药品监督管理局 (FDA) 接受其顾问委员会的建议(往往会接受),将标志着该机构首次批准此类疗法,并预示着一个新药物时代的到来,即通过植入缺失或变异基因的运转正常的副本来治疗疾病。

基因疗法寻求从疾病的生物源头治疗疾病,这使得生产出只需投用一次(而不是要定期投用)的药物成为可能。Spark 在纳斯达克 (Nasdaq) 上市的股票的代码是 ONCE,指代这种疗法可能药到病除的特性。

这种疗法还使得为一系列由基因导致的疾病找到更好的治疗选择成为可能,这类疾病很难依靠传统药物治疗,例如囊性纤维化和亨廷顿氏病 (Huntington's disease)。

尽管这代表着巨大的科学进步,但这种一次性疗法的价格预计将极其高昂,可能会给本已资金紧张的医疗系统带来压力,这些医疗系统的设计初衷是为慢性疗法买单。

总部位于费城的 Spark 要等到药物获批后才会宣布价格,但分析师和投资者预计,其价格将超过 100 万美元,令其成为有史以来最昂贵的疗法之一。

这种名为 Luxturna 的疗法,是为部分患有名为“莱伯氏先天性黑蒙”(LCA)的罕见遗传性疾病的患者研发的。在美国、欧洲和其他市场,这种患者的数量约为 6000 人,Spark 希望进入这块市场。患有这种疾病的人视力严重丧失,有很高风险变得彻底失明。

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    基因疗法

    基因工程(又称遗传工程)正在突飞猛进,不断渗入医学诸领域中,推动着医学的发展。基因工程在医学方面最主要的应用是解决人类遗传性疾病的诊断和治疗问题。遗传性疾病发生的原因基因疗法是由于病人细胞内脱氧核糖核酸上的遗传密码(基因)发生错误。所以这种疾病只能治标,不能治本,这给病人及其后代带来很大不幸。但基因工程技术发现,遗传密码对一切生物都是通用的,不受生物种类的限制。这样通过基因工程技术,就有可能利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因,把它们移植到病人细胞内,来取代或者矫正病人所缺陷的基因,以达到根治遗传性疾病的目的。我们把这种输入基因来治疗疾病的方法叫做基因疗法。

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    Spark Therapeutics

    Spark Therapeutics, Inc. 公司成立于 2013 年,总部设在宾夕法尼亚州费城,全职雇员 47 人,是一家专注于遗传疾病基因治疗产品开发的生物制药公司。

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