新药时代即将来临:基因疗法刚刚经历了历史性时刻

2017-10-13 序说
0 0

基因治疗的时代真的快要来了吗?

日前,美国 FDA 咨询委员会的 16 名专家一致投票通过了建议批准 Spark 公司基因疗法的决定,这种先锋疗法在获得美国监管部门批准的道路上迈出了重要一步。

该基因疗法方法由美国 Spark Therapeutics 研发,可以帮助那些儿童时代就患病的人恢复视力。

如果美国食品药品监督管理局(FDA)接受了咨询委员会的建议,那么这将成为该部门批准的首个基因疗法。这意味着今后可以通过插入缺失或突变的基因来治疗疾病,开辟了疾病治疗的新道路。

Spark 公司的主席 Katherine High 在周四表示,咨询委员会的支持将会让基因疗法距离患者更进一步。

Spark 公司将这种疗法取名为 Luxturna,为患有莱伯氏先天性黑蒙症患者提供治疗可能。莱伯氏先天性黑蒙是一种严重的遗传性视网膜病变,婴幼儿时期发病,有极高的可能性完全失明。Spark 公司估计,美国、欧洲和一些其他市场,共有约 6000 名患者。

基因疗法有可能成为最昂贵的治疗手段之一。Spark 表示将在这种疗法获得最终批准后再公布定价。分析师和投资者则均认为,这种疗法的价格将超过 100 万美元。

尽管定价昂贵,但是由于这种疾病极为罕见,分析师认为这种疗法的批准不回为公司营收带来巨大增长。RBC Capital Markets 预测,2018 年该疗法的销售额将在 1.2 亿美元左右。

基因疗法的优势是可以通过一次性治疗代替常规的药物,不过保险公司对于该疗法的效果也持观望态度。理由是,尽管理论上这种疗法的治疗效果是长期的,但是目前还没有一个制药公司已经证明,在人体上着这种治疗效果不会随着时间而减弱。

除了此次获得咨询委员会肯定的治疗眼部疾病的基因疗法外,Spark 公司最为具有市场前途的研究是血友病基因治疗领域。Spark 和著名医药公司辉瑞合作研发这种疗法,目前仍处在早期研究阶段,且面临着加州生物科技公司 BioMarin 的激烈竞争。

Spark 公司在纳斯达克上市,在咨询委员会会议期间,公司股票暂停交易。今年以来,得益于基因治疗方面的一系列进展,Spark 的股价已经上涨了 72%,市值达到 30 亿美元。

相关标签

  • 基因疗法

    基因疗法

    基因工程(又称遗传工程)正在突飞猛进,不断渗入医学诸领域中,推动着医学的发展。基因工程在医学方面最主要的应用是解决人类遗传性疾病的诊断和治疗问题。遗传性疾病发生的原因基因疗法是由于病人细胞内脱氧核糖核酸上的遗传密码(基因)发生错误。所以这种疾病只能治标,不能治本,这给病人及其后代带来很大不幸。但基因工程技术发现,遗传密码对一切生物都是通用的,不受生物种类的限制。这样通过基因工程技术,就有可能利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因,把它们移植到病人细胞内,来取代或者矫正病人所缺陷的基因,以达到根治遗传性疾病的目的。我们把这种输入基因来治疗疾病的方法叫做基因疗法。

  • FDA

    FDA

    暂无简介

  • Spark Therapeutics

    Spark Therapeutics

    Spark Therapeutics, Inc. 公司成立于 2013 年,总部设在宾夕法尼亚州费城,全职雇员 47 人,是一家专注于遗传疾病基因治疗产品开发的生物制药公司。

参与讨论

使用匿名身份评论
  • 暂无评论,请抢占。