基因检测技术加速走向临床

2017-10-13 序说
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近年来,基因检测技术为人类抗击癌症提供了有力辅助。随着基因检测技术的普及,癌症发病的高危人群有机会提前获悉患癌风险,能够尽早加以预防与干预,更有助于提升未来的生活品质。

在新一代基因编辑工作尤其是 CRISPR(成簇的、规律间隔的短回文重复序列)推动下,新型基因治疗正呈现加速迈向临床趋势,生物医学步入新的发展阶段,多数受访专家认为,我国在相关技术应用方面发展迅速、优势明显,未来可加强原创技术研究和系统科学布局。

基因编辑在多个领域应用潜力大

中国科学院遗传与发育生物学研究所博士、壹基因创始人王军一告诉记者,基因检测是指取被检测者的血液、口腔粘膜细胞,经提取和扩增其基因信息后,通过基因芯片等技术,对被检测者细胞中的 DNA 分子的基因信息进行检测,并从中分析出包括疾病风险、用药安全、营养代谢等方面的信息。通过基因检测,可以预知高发疾病患病风险,检测是否携带先天性遗传疾病基因,能帮助肿瘤患者进行个性个体化医疗。

首先,基因编辑可治疗遗传病,尤其是单基因遗传病。据估计,大概有上百个疾病由单基因突变引起,其中多数属于遗传病。要从根本上解决问题,有时只能通过基因编辑彻底求证治病基因。目前,CRISPR 技术已被应用于治疗血友病、地中海贫血等多种遗传性疾病的细胞研究或动物研究。

二是与免疫疗法结合治疗癌症,短期内有望进入临床应用。免疫疗法有许多种形式,其中一些使用经过特定改造的免疫细胞,这些免疫细胞被注入病人体内杀死癌细胞,因此也被称为“活着的药物”。

中国科学家已经开展 CRISPR 人体肺癌治疗试验。7 月,美国食品和药物管理局专家委员会一致建议,批准瑞士诺华公司的一种 CAR-T(嵌合抗原受体 T 细胞)疗法,为美国批准首个基因疗法铺平了道路。

三是用于治疗艾滋病。全球有多家实验室正在从事基因编辑治疗艾滋病研究。比如,美国天普大学科学家胡文辉领衔的研究团队最近发表报告说,他们利用 CRISPR 技术有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒。这意味着编辑抗艾朝着开展人类临床试验方向迈出一大步。

四是成功实施一种器官移植、为解决全球移植器官严重匮乏带来希望。美国哈佛大学乔治·彻奇及其中国学生杨璐菡最近发表报告说,借助 CRISPR 工具,他们培育出了世界上首批不带内源性逆转录病毒的小猪,成功解决异种器官移植中潜在的异种病毒传播风险问题。

此外,CRISPR 还被用来寻找和确认新的药物靶点。专家们认为,这项技术会成为现代农业科技中作物育种等的一个重要工具。

相关问题引发全球科学家讨论

基因编辑发展速度之快远超出人们想象,相关的一些问题亦引发全球科学家讨论。

怎样确保这种新技术安全使用。基因编辑可能会带来意想不到的问题。CRISPR 发明人之一、华人科学家张锋团队近日发表研究报告说,不同个体间存在巨大的遗传突变,这些变异可能会影响 CRISPR 的精确编辑。在今年早些时候美国朱诺治疗公司就曾发生受试患者脑水肿死亡事件。

怎样正确看待相关伦理问题。学术界对争议较大的人类胚胎基因编辑逐渐达成共识,认为应允许开展相关基础研究,但不得扩展到生殖领域临床应用。未来,在严格监管条件下可批准早期胚胎基因编辑临床试验,但只限于防治严重病症。美国最近完成首次人类胚胎编辑研究,成功解决了编辑脱靶和胚胎嵌合这两个基因编辑应用难题。

怎样适当监管并引导负责任而积极发展。在基因编辑研究和临床试验方面,各国都没有现成监管经验。今年 1 月,美国食药监局曾公布一份监管草案,计划把基因编辑分为三个类别监管。一是人类医学产品,主要是不可遗传的体细胞基因治疗;二是基因编辑植物衍生食品,主要考虑可能带来的额外风险;三是基因编辑动物衍生食品,基因编辑动物将接受类似新药的严格监管。

我国研究进展受关注

在 CRISPR 应用方面,中国创造了多个第一,包括第一个人类胚胎编辑、第一个治疗癌症的人体临床试验、第一个基因编辑克隆狗、第一对基因编辑猴等。从有关基因编辑的论文与专利数量看,中国属于国际前列。

美国首次人类胚胎基因编辑研究的共同第一作者、索尔克生物研究所华人研究员吴军认为,中国基因编辑研究起步比较晚,但发展可谓突飞猛进,“应用方面是中国的优势,有待进一步开发更有效、更安全的新技术并将其应用于创新型领域”。

张锋团队成员、CRISPR 专利共享者丛乐也说,中国在植物领域的 CRISPR 应用走在世界前列,但在核心技术创新和疾病治疗方面还有进一步加强的空间。

此外,一些专家建议,中国基因编辑技术的研究和应用在系统科学布局以及相关的伦理学、监督管理和法律法规方面还需要进一步加强。

9 月 6 日,由中国妇女发展基金会主办,阿斯利康中国、燃石医学支持的“检爱 遇见未知的自己”BRCA 卵巢癌慈善关爱项目(以下称“检爱”项目)患者关爱活动在湖南省肿瘤医院召开。

据中国妇女发展基金会健康项目办主任朱宝明介绍,为增强全社会对卵巢癌的关注,提升卵巢癌患者及高危人群对 BRCA 基因检测的认识,提高我国女性的健康水平,项目与全国 20 家顶级医院合作,免费为 1000 名上皮性卵巢癌患者提供 BRCA 基因的二代基因检测。

湖南省肿瘤医院副院长王静介绍,卵巢癌具有高死亡率,高复发率的特点,是严重威胁妇女健康的恶性肿瘤。我国卵巢癌死亡率居妇科恶性肿瘤之首,且呈上升趋势。作为项目指定医院之一,湖南省肿瘤医院将招募 50 名上皮性卵巢癌患者加入该项目。

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    基因检测

    基因检测是通过血液、其他体液或细胞对 DNA 进行检测的技术,是取被检测者脱落的口腔黏膜细胞或其他组织细胞,扩增其基因信息后,通过特定设备对被检测者细胞中的 DNA 分子信息作检测,预知身体患疾病的风险,分析它所含有的各种基因情况,使人们能了解自己的基因信息,通过改善生活环境和习惯,避免或延缓疾病的发生。

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    原本不起眼的 CRISPR/Cas9 的细菌免疫系统被科学家改造成为一套简单廉价的基因改造工具。

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