首批罕见病国家目录将出台:含上百病种,优先选择可治疗疾病

2017-09-19 序说
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“目前世界上已知的罕见病种类约 7000 多种,受影响人数超过 3 亿。罕见病的诊疗技术远落后于常见疾病,仅 5% 的患者有药可医,但这其中,大部分费用极其高昂,多数患者难以承受。”

近日在北京召开的第 12 届国际罕见病与孤儿药大会暨第 6 届中国罕见病高峰论坛上,北京协和医院副院长张抒扬披露了上述数据。

国家食品药品监督管理总局药品评审中心化药一部高级评审员张杰则进一步补充,“7000 多种罕见病中有特异性治疗作用的药物仅 400 种 -500 种。而在我国上市的还不到 20%,绝大多数为进口药物”。

所幸的是,我国的罕见病用药进口审批速度正在加快,相关支持政策也陆续出台,据张杰介绍,目前已有超过 130 种罕见病药物在国内获得批准。

而根据张抒扬的介绍,官方定义的首批罕见病目录也正在研讨中,包含 100 多病种,届时相关罕见病的药品进口审批和医保支付或都将因此受益。

目录优先收录可治疗罕见病

7000 多种罕见病,官方目录将收录哪些,遵从什么标准,为什么不一次性全部收入目录?

张抒扬对此表示,第一批目录包含 100 种左右罕见病,和未来医保政策相挂钩起码有一些办法能解决(患者负担过大问题),“否则的话不着天,不着地,没有意义。

张杰也强调,罕见病药物的审评需要综合考虑疾病的发病率、严重程度、药物可及性、国外上市基础和中国医疗实践等情况。

目前,目录制定工作正由国家卫计委罕见病诊疗与保障专家委员会负责。

迄今为止,中国尚无官方的罕见病定义和相关法律法规保障。

国家食品药品监督管理总局药品评审中心生物制品临床部部长高晨燕同时也表达了困惑:罕见病目录如何制定?罕见病用药与孤儿药是否等同?等同的范围是什么?

“我们希望卫生管理部门出台罕见病目录,把临床需求告诉我们。在各种各样的政策当中,没有提‘孤儿药’这个词,所有政策中用的都是罕见病用药。但到底哪些是罕见病呢?”高晨燕在会上提出。

而在实际操作中,由于上述部分原则性指导意见尚未得到细化,且由于官方“孤儿药”定义仍未制定,“哪种药是孤儿药”的前提仍成问题,优先评审如何“优先”更是难以捉摸。

“三无状态,无罕见病官方定义、无任何支持的国家政策、几乎无医保报销。”国家“千人计划”专家、南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义在接受澎湃新闻(www.thepaper.cn)采访时曾这么形容中国当下的“孤儿药”现状。

正是鉴于此,此次罕见病官方目录的制订,将优先收录已经有治疗手段的罕见病。

孤儿药医保支付仍待突破

“罕见病药物的研发成本是常见药物的 25 倍,让很多药企望而却步。”药企夏尔中国总经理丛凡说。

“社会经济条件、市场准入以及支付政策,是决定了患者能不能获得治疗药物的最核心因素。”罕见病发展中心主任黄如方说。

一些患者因为经济负担太重而放弃用药。

对药企来说,孤儿药若不被纳入医保,意味着市场愈发狭小,前期投入的巨额研发费用难以收回,且无利可图。

青岛社会保险研究会副会长兼秘书长刘军帅指出,目前中国的罕见病保障是点状突破,还没有形成一个整体性的纵深突破,在诸如罕见病的概念、定义、目录、法律和流行病学数据等基础部分,都没有实现突破。其次,整个保障体系包括医保、救助、慈善,都还没有形成一个稳态结构,仅仅有部分地区的局部突破,仅仅有部分疾病的局部突破,仅仅有部分患者组织的局部方面的一些突破。

对此刘军帅建议,罕见病保障的优先实践,应先选获得感强且易操作事项,国家诊治中心的建设,重点在疾病诊断,从医疗服务可及性入手;可治性罕见病的治疗,重点在药品保障,从孤儿药可支付性入手;难治性罕见病的福利,重点在综合保障,从全生命周期保障入手;临床流行病学的研究,重点在基础数据,从易操作基础因素入手。在实践过程中慢慢孵化罕见病目录。

此前,相关部门此前已多次针对“孤儿药”问题出台文件。

高晨燕表示,2015 年 -2017 年,国家出台了一系列鼓励药品医疗器械创新的政策征求意见稿(第 52 号~55 号公告),希望能推动罕见病药物研发。比如第 55 号公告提出,申请人在提交药品上市申请时,可同时提交实验数据申请保护。对既属于创新药又属于罕见病用药、儿童专用药,给予 10 年的数据保护期;属于改良型新药的罕见病用药、儿童专用药,给予 3 年数据保护期。

医保支付则仍是难题。

国家卫计委罕见病诊疗与保障专家委员会委员丁洁此前则曾对澎湃新闻表示,鉴于当下的医保措施和医保资金压力,很难一步到位解决罕见病的医保问题。将来很可能是以类似于浙江、上海等地的做法为样本,由地方先行探索。

此次的会上还透露了另一个好消息,全球首个用于治疗罕见病 C 型尼曼匹克病(NPC)的药物麦格司他胶囊泽维可,将以全球最低价在中国上市。

“最低价”为一年 30 万元左右,但至少“无药可用”的窘境即将解决。

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  • 罕见病

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    罕见病,或称罕见疾病,是指仅在极少数人身上发生的稀罕病症,所以也被称为孤儿病。 大部分的罕见病都是遗传病,即使疾病症状不会生来就有,也会伴随患者终身。许多罕见病在患者生命早期发病,大约有 30% 患有罕见病的儿童会在 5 岁之前死亡。广为人知的罕见疾病如苯酮尿症、重型地中海贫血、成骨不全症、黏多糖症、高血氨症、有机酸血症、威尔森氏症等。核酸 5 磷酸异构酶缺乏病被认为是最为罕见的遗传病,仅发现一例患者。 患病人数达什么水平才可称为罕见病目前并无一致意见。罕见病可以是地区性的,或者在该地区的某些特殊人群中是罕见病,而在另一些地区或人群,可能就是常见病。

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    孤儿药(英语:Orphan drug,亦称为罕用药)指的是一些专门用于治愈(cure)或治疗(控制,treat)罕见疾病的特效药物。取自孤儿孤苦无依且乏人重视的概念。由于孤儿药的市场需求太小,正常情况下药物开发上难以收回成本,导致罕见疾病患者无力负担购药费用。为了鼓励开发商投入资源开发此类药物,各国在社会福利方面多有规定该类药物的开发商可以享有一系列的优惠政策。

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