美国首个癌症基因疗法获 FDA 批准

2017-08-31 序说
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从病患身上采集的 T 细胞被运送到诺华制药公司在新泽西的制造中心之后,将被进行基因编程。

美国食品和药物管理局 (Food and Drug Administration, 简称 FDA) 批准了美国首个基因疗法,这种有望抵抗癌症的疗法一直被预期将获得通过。

FDA 周三表示,已批准诺华制药公司 (Novartis AG, NVS) 的 Kymriah,用于治疗患有特定白血病的孩童与年轻成人。

许多制药公司都在投资基因治疗项目。Gilead Sciences Inc. (GILD)本周同意以约 110 亿美元收购 Kite Pharma Inc. (KITE),正是对该领域一笔雄心勃勃的押注。

Kymriah 是一种被称做 CAR- T 的订制免疫疗法。这种疗法从个别病患身上采集一种称做 T 细胞的白细胞,送到制造中心进行基因编程,让它们能识别具有特殊标记的白血病细胞。这些细胞随后会再注入病患体内用于杀死癌细胞。

急性淋巴细胞白血病是美国最常见的儿童癌症。根据美国国家癌症研究所(National Cancer Institute),美国每年约有 3,100 名 20 岁或以下的青少年与儿童确诊这种疾病。Kymriah 被批准用于治疗这种疾病最常见的类型,而且只能针对对最初治疗没有反应的癌症患者。

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