护肝新策略 纳米科技结合 CRISPR 关闭胆固醇基因

2017-11-15 序说
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目前最常见的 CRISPR / Cas9 基因编辑技术,主要是以腺病毒为相关(adeno-associated virus,AAV)载体,将 CRISPR / Cas9 送入宿主细胞内,进行基因编辑。该方法的缺点是,免疫系统可能发展出一种抗体,来对抗腺病毒,这时就必须更换新的病毒载体。

今日,麻省理工学院(Massachusetts Institute of Technology,MIT)研究团队于《自然 - 生物技术》(Nature Biotechnology)期刊发表一项新研究,通过脂质纳米微粒(nanoparticles)将 CRISPR / Cas9 包覆,免于体内抗体或酵素作用而分解,并送入老鼠肝细胞内,使得老鼠的胆固醇(胆固醇)相关基因去活化(关闭)。

该研究团队指出,透过这项新颖的载体运送 CRISPR / Cas9 至老鼠的肝细胞内,能切除约 80% 的基因,而在成年动物中,有最佳的成功率。然而,该研究作者(麻省理工学院化学工程副教授)Daniel Anderson 博士指出,此技术能永久且专一地编辑成年动物中的 DNA。

Pcsk9 为一种与胆固醇调节有关的基因,当人体 Pcsk9 基因发生突变时,会产生显性家族性高胆固醇血症(familial hypercholesterolemia),而美国食品药物管理局(FDA)最近核准二种可以抑制 Pcsk9 蛋白的抗体药物。但这二种抗体药物并不能预防患者病发,而只能作为患者病发后的治疗,也需定时服用。然而,该研究团队也指出,透过此纳米微粒基因编辑技术,能永久编辑 Pcsk9 基因突变,更使老鼠的总胆固醇含量下降了 35%。

未来,这项技术对于高胆固醇或其他肝病患者来说,可能会是一种新颖的基因修饰方法。安德森博士更进一步指出,肝脏是人体重要器官之一,有许多疾病都跟肝功能失调有关,若能在肝脏坏死前,将人体的肝脏基因进行重组(重新编程),将可预防许多疾病的发生。

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1 Structure-guided chemical modification of guide RNA enables potent non-viral in vivo genome editing 暂无下载

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